Ученые из Калифорнийского университета в Беркли разработали новый метод генной терапии под названием «Точная РНК-опосредованная вставка трансгенов» (PRINT), который может быть использован для лечения серповидной анемии — редкого и опасного наследственного заболевания. Этот метод основан на использовании фрагментов ДНК птиц, таких как зебровые амадины и белошейные воробьиные овсянки.
PRINT позволяет вставлять целые гены в геном, не вызывая раковых мутаций. Он использует ретротранспозоны — элементы, кодирующие РНК в геноме, которые позволяют добавлять дополнительные структуры в геном для исправления причин генетических заболеваний. В отличие от других методов редактирования генома, таких как CRISPR-Cas9, PRINT не устраняет мутации, а добавляет новые гены для исправления нарушений функции гена.
Этот метод может быть особенно полезен для лечения наследственных заболеваний, вызванных различными мутациями в одном гене, таких как муковисцидоз и гемофилия. Вместо того, чтобы адаптировать терапию к каждой конкретной мутации, PRINT может доставить правильный ген каждому пациенту с заболеванием, позволяя организму производить нормальный белок, независимо от исходной мутации.
Хотя ученые уже получили подтверждение работоспособности метода PRINT на различных геномах животных, для его практического применения необходимы дополнительные исследования на ДНК человека. Это открывает перспективы для будущих исследований и разработок в области генной терапии и лечения наследственных заболеваний.
При цитировании информации активная гиперссылка на neprosto.fun обязательна
